FDA批准首款针对罕见血液病真性红细胞增多症的新型药物

即时发布：

2026年8月28日。

美国食品药品监督管理局（FDA）于今日批准了Mimrylo（rusfertide），这是一种面向真性红细胞增多症成年患者的新疗法。真性红细胞增多症是一种罕见的血液疾病，患者体内会生成过量红细胞，导致血液黏稠度上升，进而增加血栓、中风和心脏病发作等心血管问题的风险。

对于现有治疗手段无法充分控制病情的患者而言，Mimrylo提供了一条新的治疗路径。该药物是首个模拟铁调素（一种天然调节体内铁含量的激素）作用的真性红细胞增多症治疗药物。通过限制可用于制造新红细胞的铁元素，Mimrylo能够抑制红细胞的过度生成，并将红细胞水平维持在可控范围内。这一创新机制为那些现有疗法效果不佳的患者带来了新的选择。

“真性红细胞增多症患者长期以来一直面临管理这种慢性血液疾病的挑战，他们需要频繁接受抽血治疗，以应对红细胞过度生成所带来的后果。”FDA药物评价与研究中心非恶性血液病部门主任Tanya Wroblewski医学博士表示。“今天对Mimrylo的批准提供了一种新的、首创性的选项，有望显著减轻患者的治疗负担。”

治疗真性红细胞增多症的一个关键目标是将血细胞比容（即血液中红细胞所占比例）控制在45%以下，以降低心血管风险。这通常依赖于放血疗法，即通过从静脉抽取血液来减少体内红细胞数量。然而，即便接受了治疗，部分患者仍需要频繁进行放血，这构成了持续的负担。

Mimrylo的安全性和有效性在VERIFY试验中得到了评估。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，共纳入293名尽管接受了标准护理治疗但仍需频繁放血的真性红细胞增多症成年患者。患者按1:1的比例被随机分配至Mimrylo组或安慰剂组，接受为期32周的治疗。Mimrylo的起始剂量为每周皮下注射一次19毫克，并根据患者情况调整剂量，以维持血细胞比容低于45%。

疗效的衡量标准是研究第20周至第32周期间无需符合放血标准的患者比例。总体来看，接受Mimrylo治疗的患者中有76.9%在32周内无需进行放血，而安慰剂组的这一比例为32.9%。最常见的不良反应为注射部位反应和贫血。

Mimrylo获得了优先审评资格。此次批准授予了武田制药美国公司。

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FDA隶属于美国卫生与公众服务部，其职责是通过确保人用和兽用药物、疫苗及其他人类生物制品和医疗器械的安全性、有效性和保障性来保护公众健康。该机构还负责保障国家食品供应、化妆品、膳食补充剂及辐射性电子产品的安全与保障，并对烟草产品实施监管。

来源：FDA。；内容经中文翻译改写，采集时间：2026-09-07 23:34:20。

(责任编辑：健康安全参考)