FDA批准首款口服PCSK9抑制剂，降低高胆固醇成人LDL水平

即时发布：

2026年7月17日。

美国食品药品监督管理局（FDA）。批准。了Lipfendra（enlicitide），这是首个口服的前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 9型（PCSK9）抑制剂，作为饮食和运动的辅助手段，用于降低患有高胆固醇血症（包括杂合子家族性高胆固醇血症，HeFH）成人的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），即“坏”胆固醇。

此前，PCSK9抑制剂仅以注射疗法形式提供。Lipfendra为每日一次的口服片剂，为现有疗法下仍需进一步降低LDL-C的成人提供了额外的治疗选择。此次批准也反映了慢性心血管疾病管理疗法开发方面的持续进展。

“心血管疾病仍然是美国的主要死亡原因，而低密度脂蛋白胆固醇升高是其最重要的可改变风险因素之一，”。FDA药物评价与研究中心代理主任Michael Davis医学博士、哲学博士表示。。“此次批准为患有高胆固醇血症的成人提供了额外的治疗选择，也体现了FDA在支持患者可及性重大进展和应对慢性疾病方面的更广泛承诺。”。

当血液中LDL-C过多时，就会发生高胆固醇血症。随着时间的推移，多余的LDL-C会在动脉壁内积聚，导致斑块形成，使血管变窄并限制血流。如果斑块破裂，可能引发血栓形成，增加心脏病发作或中风的风险。由于高胆固醇通常没有症状，许多人直到通过常规血液检测发现时才意识到自己患有此病。饮食、缺乏运动、体重超标和遗传因素都可能导致胆固醇水平升高。

目前有几种药物类别可用于降低LDL-C，包括他汀类药物、依折麦布和注射用PCSK9抑制剂。Lipfendra是首个抑制PCSK9的口服疗法。

Lipfendra的有效性和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照临床试验中进行了评估，共涉及3,207名患有高胆固醇血症的成人，包括患有和不患有HeFH的患者，这些患者均接受了最大耐受剂量的他汀类药物治疗。两项研究的主要终点是与安慰剂相比，从基线到第24周LDL-C的百分比变化。

在第一项试验中，入组了确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或具有ASCVD高风险的成人，参与者的平均基线LDL-C为96 mg/dL。与安慰剂相比，使用Lipfendra治疗在第24周时LDL-C平均降低了56%。

在第二项试验中，入组了患有HeFH的成人，参与者的平均基线LDL-C为119 mg/dL。与安慰剂相比，使用Lipfendra治疗在第24周时LDL-C平均降低了59%。

在第一项试验中，Lipfendra治疗组患者与安慰剂组患者的不良反应发生率相似。在第二项试验中，Lipfendra组比安慰剂组更常见的不良反应是腹泻和头晕。在两项试验中，因不良反应而停药的比例在Lipfendra治疗组和安慰剂组之间相当。

Lipfendra此次适应症获得了优先审评资格。该申请还根据局长国家优先券（CNPV）试点项目进行了审评，该项目旨在帮助加快针对国家公共卫生优先事项的疗法的审评。

此次批准授予了默沙东公司（Merck Sharp & Dohme LLC）。

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消费者联系：
888-INFO-FDA。

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来源：FDA。；内容经中文翻译改写，采集时间：2026-08-27 10:27:02。

(责任编辑：健康安全参考)