FDA加速批准一种乳腺癌新疗法

美国食品药品监督管理局（FDA）今日扩大了晚期乳腺癌成人患者的治疗选择，体现了FDA推进医疗创新、将新疗法带给有需要患者的承诺。

FDA加速批准了Etcamah（camizestrant）联合CDK4/6抑制剂（abemaciclib、palbociclib或ribociclib），用于治疗在接受芳香化酶抑制剂和CDK4/6抑制剂治疗期间，经FDA授权的检测发现雌激素受体1（。ESR1。）突变的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。

ESR1。突变是获得性耐药突变，肿瘤可能在接受芳香化酶抑制剂治疗期间产生这种突变。芳香化酶抑制剂是一种内分泌治疗，是局部晚期或转移性乳腺癌常见的一线治疗方案。在HR阳性转移性乳腺癌确诊时，携带这种肿瘤突变的患者不足5%。在芳香化酶抑制剂治疗后疾病进展后，近40%的患者会携带这种肿瘤突变。

“患有转移性乳腺癌的女性面临着艰难的斗争，因为她们的肿瘤不断演变以逃避治疗。我们应当为她们提供武器库中的每一件武器。”。FDA代理局长Kyle Diamantas，J.D.表示。“今天的批准为这些患者带来了胜利，为她们提供了一种专门设计用于克服耐药性的靶向疗法，让她们在疾病进展前获得更多时间。”。

加速批准程序允许基于替代终点或中间终点，对治疗严重疾病且满足未竟医疗需求的药物进行更早批准。在本例中，Etcamah的加速批准是基于患者在没有疾病恶化的情况下存活的时间，该时间从血液中首次检测到耐药突变时开始计算。由于目前尚未确认在这一时间点进行干预——而非在确认疾病进展时进行干预——是否能转化为具有临床意义的获益，FDA已要求开展确证性研究以验证并描述临床获益。

“我赞扬FDA和申办方对推进癌症治疗并促成这一加速批准的承诺，”。FDA肿瘤卓越中心主任Angelo de Claro医学博士表示。“这是FDA首次批准一种癌症疗法，其依据是在影像学检查显示疾病进展之前，通过检测循环肿瘤DNA（ctDNA）中的耐药突变来指导用药。但仍需要更多证据来确认临床获益。”。

ctDNA由释放到血液中的微小肿瘤DNA片段组成，可用于更早地从分子层面检测耐药突变。

为确保患者精准匹配，FDA还授权Guardant360 CDx检测作为伴随诊断设备，用于识别携带。ESR1。突变的乳腺癌患者，以便接受camizestrant治疗。

疗效在一项临床试验中进行了评估，该试验比较了换用Etcamah（一种口服片剂）联合CDK4/6抑制剂与继续使用芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂的效果。Etcamah联合CDK4/6抑制剂组的估计中位无进展生存期为16个月，芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂组为9.2个月。

处方信息包括一项盒装警告，提示Etcamah与某些其他药物合用时存在心律不齐风险，并包含关于心率异常缓慢和可能对未出生婴儿造成伤害的警告和注意事项。

Etcamah的完整处方信息将发布在DrugsFDA上。

2026年4月30日，FDA针对该申请召开了。肿瘤药物咨询委员会。会议。

该加速批准授予AstraZeneca。

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来源：FDA。；内容经中文翻译改写，采集时间：2026-09-10 09:36:55。

(责任编辑：健康安全参考)