FDA批准首款口服药用于治疗成人皮肌炎

即时发布：

2026年8月27日。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎。过去数十年间，皮肌炎患者的症状控制手段相当有限。Lisraya的获批为患者提供了一种重要的新选择，带来了有效的口服治疗方案。

“长期以来，皮肌炎患者在有效治疗方面存在巨大的未满足需求，往往只能依赖为其他疾病设计的疗法，”。FDA药物评价与研究中心免疫与炎症办公室主任Nikolay Nikolov医学博士表示。。“今天的批准是向前迈出的重要一步，为患者及其医疗保健提供者提供了一种经证实有助于控制这种罕见且致残性疾病的口服疗法。”。

皮肌炎是一种罕见的自身免疫性疾病，免疫系统攻击肌肉和皮肤，引发慢性炎症、进行性肌无力及特征性皮疹。Lisraya是一种每日一次的口服片剂，属于Janus激酶（JAK/TYK2）抑制剂。通过阻断在人体免疫和炎症反应中发挥关键作用的JAK通路，Lisraya有助于减轻损害肌肉和皮肤的有害炎症，为疾病控制提供了有效的新选择。

Lisraya的有效性和安全性在一项3期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（。NCT05437263。）中得到了评估，该研究共纳入241名皮肌炎成人患者。参与者被随机分配接受Lisraya（brepocitinib）30 mg每日一次、brepocitinib 15 mg每日一次或安慰剂治疗，治疗周期为52周。研究在第52周测量总改善评分（TIS），这是一种标准化评分工具，追踪六个领域（肌力、身体功能、皮肤及其他疾病活动、肌酶，以及医生和患者对整体健康的评估）的变化，用以评估患者皮肌炎的改善情况。

与安慰剂组相比，接受Lisraya 30 mg治疗的参与者在第52周的平均TIS评分更高（表明临床反应和疾病控制更佳）。他们还表现出身体功能和皮肤疾病活动的改善，并且更有可能在第48周前减少皮质类固醇的使用。

Lisraya最常见的不良反应包括上呼吸道感染、头痛、疲劳、尿路感染和恶心。因不良反应而停药的发生率在Lisraya 30 mg治疗组为6%，而安慰剂组为11%。Lisraya带有严重感染、全因死亡率增加（任何原因导致的死亡风险升高）、恶性肿瘤（癌症）、主要不良心血管事件（严重的心脏和血管问题）以及血栓形成（血栓）的黑框警告。

FDA授予Lisraya。 孤儿药。和。优先审评。资格。

Lisraya用于治疗皮肌炎的批准授予了Priovant Therapeutics Inc.公司。

媒体联系：
FDA征求意见。
202-690-6343。

消费者联系：
888-INFO-FDA。

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FDA是美国卫生与公众服务部下属机构，通过确保人用和兽用药物、疫苗及其他人类生物制品和医疗器械的安全性、有效性和保障性来保护公众健康。该机构还负责保障国家食品供应、化妆品、膳食补充剂、辐射性电子产品的安全与保障，并监管烟草产品。

来源：FDA。；内容经中文翻译改写，采集时间：2026-09-07 23:34:22。

(责任编辑：健康安全参考)